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狗的牙龈萎缩肌营养不良?

2018-09-03 10:07 作者:极速时时彩 来源:极速时时彩 次阅读
示意图

极速时时彩:蛋白质是一个能维持肌肉的养分,当你训练完重量训练就可以喝高蛋白的东西去补充,补充完可以慢慢增加肌肉量。

关于十年前,英国兽医发现了一个不幸的国王查尔斯·西班牙人的家庭,他们的雄性幼崽有时在他们的第一个生日之前就患上了一套神秘的疾病。他们变得笨拙和虚弱,他们常常用自己的舌头窒息。归咎于他们的X染色体上的一个突变,在一个编码一种称为肌营养不良蛋白的减震肌肉蛋白的基因中。当皇家兽医学院的研究人员意识到学生们患有犬类最常见的致命性遗传病 - 杜氏肌营养不良症时,他们开始用小猎犬繁殖生病的西班牙猎犬,以便开始一个犬科殖民地,希望有一天找到治愈方法。

 

今天,科学家们报告说,他们使用名为Crispr的基因编辑工具阻止了一些小狗后裔的疾病进展。

 

在周四发表在“科学”杂志上的一项研究中,由德克萨斯大学西南医学中心的Eric Olson领导的研究小组使用Crispr成功修改了四只幼犬的DNA,从而扭转了导致肌肉萎缩疾病的分子缺陷。 DMD不是Crispr查找和替换功能的明显候选者;肌营养不良蛋白基因是人类基因组中最大的基因,有数千种不同的突变可以导致这种疾病。但奥尔森找到了一种方法来针对外显子51上容易出错的热点,他认为只需一片,就可以使大约13%的DMD患者受益。

基于他为纠正小鼠和人类心脏细胞突变所做的先前工作,Olson与RVC的兽医合作测试了他们的比格犬群体的方法。研究人员首先将Crispr基因编辑组件的说明包装成对肌肉细胞具有亲和力的病毒。然后,他们将数百万份该病毒注入四只一个月大的狗 - 其中两只直接射入小腿,两只接受静脉输液。八周后,Crispr已将第二组的肌营养不良蛋白水平恢复到腿部正常值的50%以上,心脏中超过90%。

 

研究人员估计,恢复患者肌营养不良蛋白正常水平的15%将提供显着的,甚至是治愈性的益处。 “我们肯定和这些狗在一起,”奥尔森说,他不知道该进入这项研究会发生什么,因为之前没有人在大型哺乳动物身上传递过Crispr。他的团队准备了最严重的过敏反应,肝毒性,炎症性免疫反应 - 但最终他们没有看到任何不良反应。相反,他们看到了可以再玩一次的小狗。 “他们表现出明显的行为改善迹象 - 跑步,跳跃 - 这非常引人注目,”奥尔森说,由于样本量小,他没有在论文中包含那些定性观察。

这项突破性的努力部分得到了一家名为Exonics的初创公司的支持,该公司于2017年由Olson和耐心倡导组织CureDuchenne共同创立。 Exonics总部位于剑桥,已获得由奥尔森实验室开发的基因编辑技术的许可,并正在将其用于人体试验,希望有一天将治疗方法商业化。这家年轻的生物技术公司从CureDuchenne的风险投资部门获得了200万美元的资金,此后它从The Column Group筹集了超过4000万美元。

 

这种被称为“风险慈善事业”的方法 - 是稀有疾病基金会日益增长的运动的一部分,其长期被忽视的患者对学术科学的冰川节奏感到沮丧,并且正在寻找新模型以更直接地引导研究和加速治疗。

 

“在过去几年中,罕见的疾病社区真正采取了这项风险慈善策略,以便为大型制药公司通常避免的研究提供急需的资金,”南加州大学卫生政策研究员Alex Graddy-Reed说。 。她说,有证据表明非营利组织正在成为资助生物医学研究和开发的一个越来越重要的参与者,尤其是将早期资本注入传统资助者留下的空白。

 

在每年投入1000亿美元用于医疗和健康研发的公益事业中,非营利组织的份额仍然不大但仍在增长。根据健康研究基金监管机构Research!America的报告,2016年,慈善基金会在医疗和医疗研发方面投入了近27亿美元,自2013年以来美国支出增长了3.4%。

“我认为最终它将成为标准,”CureDuchenne的总裁兼首席执行官Debra Miller表示,他是风险投资慈善事业。 “这是你收集捐赠资金的唯一途径。”该组织于2014年正式推出其风险投资部门,此前CureDuchenne投资的一家小型荷兰公司以6.8亿美元被BioMarin Pharmaceuticals收购。在特许权使用费协议和股票提现之间,CureDuchenne迄今已利用超过13亿美元的后续融资资助新项目,以帮助DMD患者,包括最新的Exonics。

 

米勒希望这家专注公司可以比一些更大的基因编辑治疗公司更快地测试基于Crispr的治疗方法。 Editas和Crispr Therapeutics正在调查他们的技术如何适用于DMD,但他们目前只处于发现阶段。米勒说:“我们与这些公司进行了交谈,他们对此感兴趣,但很明显,它的优先顺序并不高。”并且有充分的理由。制造足够的病毒传递载体以将Crispr注射到人体的所有肌肉中是一项艰巨而昂贵的努力。

 

这是Exonics最终必须弄清楚的一个,但不是很快。即使Olson的团队在狗的第一次测试中看到了成功,仍然有很多工作要做。首先是一组用于测试安全性的长期犬类研究,Olson预计这些研究将在2019年的某个时间完成。只有这样他们才能开始考虑进入人体试验。他说:“我们必须非常,非常,非常谨慎。” “我们不希望因为过快行动而陷入困境。”

 

这种类型的漏洞可以让一个领域回归十年或两年,就像90年代的基因治疗一样。这就是为什么像奥尔森这样的研究人员对患者表达非常谨慎的乐观态度,即使基因编辑技术和风险慈善模式比以往任何时候都更快地推动潜在的罕见疾病治疗。


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